Em um avanço médico promissor contra o diabetes tipo 1, pesquisadores relatam o primeiro caso de sucesso em humanos com transplante de células pancreáticas geneticamente editadas — sem a necessidade de medicamentos imunossupressores. A inovação combina edição de genes e engenharia celular para criar células "invisíveis" ao sistema imunológico, oferecendo esperança de uma cura duradoura.

O estudo clínico pioneiro

Segundo um artigo publicado no New England Journal of Medicine, a equipe liderada por Per-Ola Carlsson utilizou células das ilhotas de Langerhans de doadores falecidos, editadas por CRISPR/Cas12b e modificações lentivirais para suprimir antígenos e aumentar expressão de CD47. Essas células foram transplantadas no músculo do antebraço de um paciente com diabetes tipo 1, sem administração de imunossupressores. Após 12 semanas, o paciente não apresentou rejeição, mantendo secreção estável de insulina medida por peptídeo C

Ilhotas pancreáticas (coloridas artificialmente) não secretam mais insulina suficiente em pessoas com diabetes tipo 1. Crédito: Steve Gschmeissner/Science Photo Library

Quatro eventos adversos ocorreram, mas nenhum foi grave ou relacionado ao procedimento. Este estudo representa um grande passo em modelos celulares terapêuticos que dispensam medicamentos imunossupressores.

CRISPR em ação: tratamento sem imunossupressão

Em paralelo, uma análise publicada na Nature destacou o uso de células pancreáticas editadas com CRISPR capazes de driblar o sistema imunológico — e secretar insulina por meses — potencialmente eliminando a necessidade de imunossupressão crônica. O trabalho abre caminho para tratamentos eficazes e menos invasivos para milhões de pessoas com diabetes tipo 1.

Impacto e perspectivas futuras

Esses resultados são um marco na medicina regenerativa. A combinação de edição genética, engenharia celular e transplante seguro pode revolucionar o tratamento do diabetes, evitando os efeitos adversos de drogas imunossupressoras. No entanto, o estudo foi limitado a um único paciente e a longo prazo ainda não demonstrou eficácia total. Será crucial acompanhar resultados em estudos com mais participantes e maior tempo de acompanhamento.

Conclusão

O uso de células pancreáticas geneticamente modificadas para produção de insulina sem imunossupressor representa um avanço terapêutico de enorme relevância. Ainda em fase inicial, o progresso abre perspectivas que podem transformar a vida de pessoas com diabetes tipo 1 quem sabe, em breve, sem a necessidade de automonitoramento constante e medicações diárias.

Fontes

• Carlsson et al., Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression, New England Journal of Medicine: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2503822

• Dolgin, Hope for diabetes: CRISPR-edited cells pump out insulin in a person – and evade immune detection, Nature Nature